希少難病に対する患者個別の核酸医薬の創薬（N-of-1+創薬）を推進する研究プロジェクトがAMEDに採択

東京科学大学 大学院医歯学総合研究科 脳神経病態学分野（脳神経内科）および国際医工共創研究院 核酸・ペプチド創薬治療研究センター（TIDE）の桑原 宏哉 准教授を代表とする「希少難病に対する個別化核酸医薬推進研究」が、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「難治性疾患実用化研究事業」における令和8年度新規研究開発課題として採択されました。

近年、ゲノム解析技術の飛躍的な進歩により、極めて少数の患者に固有の遺伝子異常が次々と特定されるようになっています。しかし、従来の企業主導の創薬では採算性の観点から開発が困難であり、これらの患者に対する治療薬は開発されないことが大きな課題（アンメットメディカルニーズ）となっています。
本研究は、特定の一人またはごく少人数の患者に合わせて、遺伝子異常に直接作用する核酸医薬を開発する「個別化（N-of-1+）創薬」を、新たな創薬パラダイムとして日本国内で初めて実装することを目指します。特に、核酸医薬の中で最も開発が盛んなアンチセンス核酸を用いた「個別化（N-of-1+）創薬」を、世界で先進的に実践している米国のn-Lorem財団と強固な国際連携体制を確立し、米国で実際に行われている個別化臨床試験のスキームを日本に導入することを目指します。

本研究により、患者数が極めて少ない希少難病患者への新たな治療アクセスの構築が期待されます。まずは、n-Lorem財団との連携を通じて、日本国内在住の極めて希少な難病を患う少人数の患者の治療に取り組む予定です。

事業名：難治性疾患実用化研究事業
公募名：希少難治性疾患の個別化医療の推進等に資する研究分野
公募枠：(E-5) N-of-1+創薬推進に関する研究（N-of-1+創薬）
研究開発課題名：希少難病に対する個別化核酸医薬推進研究

令和8年5月から令和12年3月31日まで（予定）

研究開発代表者：
桑原 宏哉（東京科学大学 大学院医歯学総合研究科 脳神経病態学分野（脳神経内科）／国際医工共創研究院 核酸・ペプチド創薬治療研究センター（TIDE）准教授）

主な研究分担者：
程 久美子（東京科学大学 国際医工共創研究院 核酸・ペプチド創薬治療研究センター（TIDE）特任教授／センター長）
水澤 英洋（国立精神・神経医療研究センター 理事長特任補佐／名誉理事長、日本ゲノム医療推進機構 機構長）
髙木 正稔（東京科学大学 大学院医歯学総合研究科 発生発達病態学分野（小児科）教授）

• 令和8年度 「難治性疾患実用化研究事業」の採択課題について（国立研究開発法人日本医療研究開発機構ウェブサイト）